ROTTERDAM - Het is allerminst zeker dat het in financiële moeilijkheden verkerende biotechnologische bedrijf Pharming het levensreddende medicament tegen de ziekte van Pompe kan blijven leveren. Dat heeft het Academisch Ziekenhuis Rotterdam (AZR) gisteren bevestigd.

"Anders dan door Pharming gemeld, heeft het AZR nog geen schriftelijke toezeggingen ontvangen dat het middel geleverd zal blijven", aldus een woordvoerder.

In het AZR worden sinds begin 1999 patiënten succesvol behandeld voor de ziekte van Pompe, een ernstige spierziekte waaraan baby's vaak al in het eerste levensjaar sterven. Bij Pompe-patiënten functioneert het eiwit alfa-glucosidase niet of nauwelijks, waardoor spieren afsterven. Er ontstaan verlammingen en hart- en ademhalingsmoeilijkheden waaraan de patiënt uiteindelijk komt te overlijden.

Het is Pharming gelukt om het eiwit te produceren via melk van transgene konijnen. Ook in de praktijk blijkt het nog experimentele middel aan te slaan. Kinderen van wie de levensverwachting slechts een half jaar tot een jaar was, zijn inmiddels 2-jarige peuters en kunnen lopen.

Pharming, dat gisteravond niet bereikbaar was, heeft altijd beloofd het middel blijvend beschikbaar te zullen stellen. Momenteel worden vijf patiënten in Rotterdam behandeld en vier elders.

Deze week heeft de rechtbank in Den Haag Pharming surseance van betaling verleend. Pharming produceert het middel overigens samen met de Amerikaanse partner Genzyme, dat niet in financiële problemen verkeert. Een zegsman van Genzyme heeft eerder gezegd dat de patiëntjes zich geen zorgen hoeven te maken.

De raad van bestuur van het AZR heeft Pharming erop gewezen dat er duidelijke afspraken zijn voor levering van het medicijn aan de betrokken patiënten. "De huidige financiële problemen maken die afspraken niet anders", aldus een verklaring van het AZR.

Inmiddels is intensief met bewindvoerder E. Müller overlegd. Deze zegt doordrongen van de ernst van de zaak te zijn, maar heeft tot nog toe geen harde toezeggingen gedaan.

De patiëntjes en hun ouders zijn inmiddels door het AZR op de hoogte van de onzekere situatie rond het experimentele middel gebracht.

zoek naar gerelateerde artikelen

wo 15 augustus 2001